퇴행성 뇌 질환인 헌팅턴병의 진행 속도를 늦추는 유전자 치료법이 임상 실험서 효과를 보였다고 현지시간 26일 뉴욕타임스(NYT)가 보도했습니다.

런던대학교 신경학과 에드 와일드 교수는 헌팅턴병 초기 증세를 보이는 환자들에게 새로 개발된 유전자 치료제를 뇌에 직접 주입했습니다.

3년간 최대 용량 주입 치료를 받은 환자 12명은 대조군보다 운동 능력, 인지 능력, 일상생활 수행 능력 등을 종합적으로 평가한 질병 진행 속도가 75% 감소했습니다.

중간 용량의 치료제를 주입한 환자 12명에게도 치료 효과는 있었지만, 최대 용량을 주입한 환자보다는 작았습니다.

헌팅턴병은 헌팅틴(huntingtin) 유전자에 돌연변이가 생겨 발생합니다.

주로 40세 전후에 발병하는데, 조절되지 않는 경련성 신체 움직임과 성격 변화, 치매 증상이 나타나다 사망에 이를 수도 있습니다.

이번 유전자 치료는 헌팅틴 리보핵산(RNA)을 침묵시키는 RNA 가닥을 생산할 수 있도록 뉴런에 지시를 내리는 원리입니다.

와일드 교수는 "우리가 하는 일은 뉴런을 재프로그래밍해 스스로 약을 만드는 작은 공장이 되도록 하는 것"이라고 설명했습니다.

이 치료법에는 환자들이 치료제 주입을 위해 12시간의 외과적 뇌수술을 견뎌야 한다는 위험이 있습니다.

NYT는 이번 연구 결과가 아직 동료 평가를 받거나 학술지에 게재된 것은 아니라며 최종 결과를 보여줄 수 있는 예비 지표로만 활용해야 한다고 강조했습니다.

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장효인(hijang@yna.co.kr)